Soulager la douleur des enfants papillons

Projet de 2022 à 2026
370 bénéficiaires

Paris – Hôpital Necker Enfants malades

Recherche clinique pour soulager les enfants papillons

Le Pogramme de REcherche et de LUtte contre la Douleur de l’Enfant (PRELUDE) a pour objectif de développer la recherche clinique et fonadementale sur le sujet encore méconnu de la douleur chez l’enfant.

Projet mené en partenariat avec l’Institut Imagine et l’Hôpital Necker-Enfants malades

Qu’est-ce que la maladie des enfants papillons ?

Les Épidermolyses Bulleuses sont un groupe de maladies génétiques rares et très graves, caractérisées par une fragilité de la peau et des muqueuses. Les enfants atteints de cette maladie souffrent de décollements de peau permanents (appelés « bulles ») qui peuvent apparaître sur tout le corps. On les appelle « les enfants papillons » du fait d’une peau aussi fragile que les ailes d’un papillon. Cette maladie touche environ 1 nouveau-né sur 20 000, ce qui signifie qu’environ 30 000 enfants sont touchés en Europe et 500 000 dans le monde.

“En aidant ces enfants atteints de maladies rares, nous comprendrions mieux les voies de la douleur, leur prise en charge et nous pourrions ensuite étendre ces nouveaux traitements à de nombreux autres enfants.”

Dr Céline Greco

Unité douleur et médecine palliative à l’Hôpital Necker-Enfants malades, Paris

Un projet de recherche clinique ambitieux

Dans le cadre du programme PRELUDE, le projet RC1 permet l’évaluation de l’efficacité d’un traitement par Cannabidiol contre les douleurs neuropathiques (atteinte d’un ou plusieurs nerfs du système nerveux) chez des enfants atteints d’Épidermolyse Bulleuse.

L’objectif de ce projet est de réussir à traiter la douleur et les démangeaisons des enfants présentant une épidermolyse bulleuse sévère. La nouvelle molécule de synthèse, le Cannabidiol, connue pour avoir un effet antalgique, anti-inflammatoire, anti-oxydant peut aider les enfants papillons.

Le Cannabidiol peut se cibler sur un récepteur présent à la surface des petites fibres nerveuses périphériques présentes dans la peau, appelé TRPV3 et qui serait très impliqué dans les démangeaisons.

Les pédiatres doivent adapter des médicaments d’adultes pour traiter les douleurs des enfants

Aujourd’hui, aucun traitement n’existe, si ce n’est le paracétamol ou la morphine (pas avant 6 mois) pour certaines pathologies

Douleur nociceptive musculaire

Douleur lancinante que les enfants décrivent comme des “coups de couteau” ; sensation d’étau, de crampes

Douleur neuropathique

Sensations de brûlures, décharges électriques, fourmillements, prurit, picotement, froid douloureux

Douleur osseuse

Douleurs lancinantes et insomniantes.
Sensation profonde de coups de poignard, décharges électriques, brûlures profondes

Le déroulement de l’étude

Inclusion de 10 enfants souffrant de prurit sévère et invalidant : prise du cannabidiol pendant 1 mois
(suivi de l’efficacité et de la tolérance)

Objectif principal : efficacité du cannabidiol sur le prurit

Objectifs secondaires :

diminution de la douleur chronique
prurit lors des soins
diminution lors des soins soins
qualité du sommeil
qualité de vie

80 % des patients ont eu une perte d’au moins 2 points sur la moyenne des scores de prurit de J30 comparée à J0

Les bienfaits

A court terme : soulager 370 enfants papillons pris en charge à l’Hôpital Necker de leur douleur et prurit

Sur le long terme : faire bénéficier près de 500 000 enfants papillons dans le monde entier du nouveau traitement

Sur du court terme pour les enfants

Réduire le temps des soins quotidiens
Diminuer la fatigue et la détresse chronique
Permettre à l’enfant de retrouver l’appétit
Redonner la joie de vivre
Permettre un retour à l’école
Améliorer la vie quotidienne de toute la famille

Sur du court terme pour les soignants

Sur du long terme pour les enfants

Sur du court terme pour les soignants

Témoignage des parents de Yaëlle

Article paru en octobre 2023 dans le magazine des donateurs de l’Institut Imagine

Un grand merci à nos partenaires

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